2025년 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2025) 동향

ASGCT 2025 개최 일정 및 개요

**2025년 ASGCT(제28회 연례 학회)**는 2025년 5월 13일부터 17일까지 미국 루이지애나주 뉴올리언스 Ernest N. Morial 컨벤션센터에서 개최되었습니다asgct.org. 이 학회는 전 세계 6,000명 이상의 유전자∙세포치료 분야 관계자(과학자, 임상의, 업계 전문가 등)가 모이는 권위 있는 행사로, 최신 연구 결과 발표와 네트워킹이 이뤄지는 장입니다thefirstmedia.net. 올해 행사에서도 300개 이상 기업의 부스를 통해 기술 교류와 비즈니스 미팅이 활발히 진행되었습니다thefirstmedia.net.

한국 기업 및 기관의 참여 현황

ASGCT 2025에는 국내 바이오 기업들과 기관도 다수 참여하여 기술력과 연구성과를 선보였습니다. 특히 다음과 같은 기업들이 주목되었습니다:

• 삼성바이오에피스: 삼성바이오에피스는 그동안 바이오시밀러 개발에 주력해왔으나, 최근 희귀질환 대상 유전자치료제 신약 후보 발굴 및 전임상에 착수하며 신약 개발로 영역을 확장했습니다hankyung.com. 2024년 간∙대사 희귀질환 대상 동물실험을 시작했고, 2025년 임상시험 진입을 목표**로 하는 등 자체 유전자 치료제 파이프라인을 구축 중입니다hankyung.com. 이러한 움직임에 따라 ASGCT 2025에서도 삼성바이오에피스는 차세대 치료제 분야의 정보 교류와 파트너십 모색을 위해 적극 참여한 것으로 알려졌습니다 (공식 발표된 발표 자료는 없지만 희귀질환 유전자치료제 개발 동향을 탐색한 것으로 보입니다).
• GC셀(GC Cell): GC셀은 녹십자홀딩스 계열의 세포치료제 전문기업으로, CAR-T 및 NK 세포치료제 분야의 글로벌 경쟁력을 키우고 있습니다. GC셀이 기술을 이전한 미국 Artiva Biotherapeutics는 이번 학회에서 **동종유래 NK세포치료제 “AlloNK (AB-101)”**의 임상 1/2상 장기 데이터를 발표했는데, 난치성 B세포 비호지킨림프종 환자 대상 64% 완전관해율을 보고하여 큰 관심을 받았습니다biospace.com. AlloNK는 GC셀이 개발한 NK세포 플랫폼을 기반으로 한 것으로, Artiva는 2019년 GC셀(당시 GC LabCell)로부터 해당 기술을 스핀오프하여 설립된 회사입니다biospace.com. 이처럼 GC셀은 해외 파트너를 통한 성과를 공유하며, 글로벌 톱티어 세포∙유전자치료 기업으로 도약하겠다는 비전을 강조했습니다.
• 차바이오텍 (마티카 바이오): 차바이오텍의 미국 자회사 **마티카 바이오테크놀로지(Matica Bio)**는 뉴올리언스 현지에서 단독 부스를 운영하며 자사의 세포∙유전자치료제(CGT) CDMO 역량을 홍보했습니다thefirstmedia.net. 마티카 바이오는 국내 기업 최초로 2022년 미국 텍사스에 CGT 전용 위탁개발생산 시설을 구축한 바 있으며, 이번 학회에서 자체 세포주 플랫폼(“마티맥스”) 등 CGT 제조 기술력을 적극 알렸습니다thefirstmedia.net. 현장 부스에서 미국 내 잠재 고객사들을 대상으로 고품질 GMP 생산 능력과 글로벌 CDMO 네트워크(미국 마티카, 분당차병원 GMP시설, 일본 마티카재팬 등)를 소개하며 수주 확보에 주력했습니다thefirstmedia.net. 이를 통해 차바이오그룹의 글로벌 진출 전략과 기술력을 동시에 부각시켰습니다.
• 인벤티지랩: 약물전달 기술 플랫폼 기업 인벤티지랩은 학회 기간에 **차세대 유전자치료제 제조 플랫폼 ‘IVL-진플루이딕’(IVL-GeneFluidic®)**과 **연구·공정 자동화 장비 ‘핸디진’(HandyGene)**을 글로벌 최초로 공개했습니다pharm.edaily.co.kr. 이들은 지질나노입자(LNP) 기반의 통합공정 플랫폼으로, mRNA와 LNP 제제를 고효율·고재현성으로 제조할 수 있는 마이크로플루이딕 자동화 시스템입니다pharm.edaily.co.kr. 연구실 스크리닝부터 GMP 대량생산까지 단일 워크플로우로 연결하여 LNP 제형의 설계–생산–품질관리를 통합 지원함으로써, 기존 대비 혁신적인 CDMO 솔루션으로 평가받았습니다pharm.edaily.co.kr. 인벤티지랩은 이 플랫폼을 통해 ‘Gene to GMP’ 토탈 솔루션 비전을 제시하며 글로벌 제약사들과의 파트너십을 모색했습니다pharm.edaily.co.kr. 또한 국내에서 다수의 mRNA 백신∙치료제 관련 국책 과제를 주도하며 LNP 기술 선도기업으로 부상한 점을 강조하였습니다pharm.edaily.co.kr.

(이외에도 국내 벤처기업 툴젠(유전자교정 기술), 레인보우 바이오테크(AAV 벡터 개발) 등도 학회에 참석하여 최신 연구성과를 교류한 것으로 보입니다. 다만 구체적인 발표 자료는 확인된 바를 중심으로 기술하였습니다.)

학회에서 주목받은 기술 플랫폼 및 연구 트렌드

올해 ASGCT에서는 유전자 편집, 전달 기술, 세포치료 플랫폼 등 다양한 분야의 최신 트렌드가 공유되었습니다. 주요 키워드와 동향은 다음과 같습니다:

• CRISPR 유전자 편집: CRISPR 기반 유전자가위 기술은 여전히 학회의 중심 화두였습니다. 특히 고정밀 Cas12 변종을 활용한 차세대 편집 치료가 주목받았습니다. 예를 들어 중국 HuidaGene社 연구팀은 고충실도 Cas12Max를 이용한 뒤쉔근이영양증(DMD) 유전자편집 치료를 최초로 임상 적용한 사례를 보고했습니다. 최초 환자에게 단회 AAV 투여로 편집효소와 gRNA를 전달하여 근육 기능 개선을 확인했고, 중대한 부작용 없이 안전성이 입증되었다고 발표되었습니다genengnews.comgenengnews.com. 이 치료는 하나의 AAV 벡터에 hfCas12Max와 가이드RNA를 실어 DMD 유전자 엑손 51 부위를 교정하는 전략으로, 편집 후 디스트로핀 단백질 발현 증가와 오프타겟 최소화를 달성했습니다genengnews.com. 이러한 초기 임상 성공 사례는 유전자편집 기술의 치료 잠재력을 보여주며 큰 화제가 되었습니다. 아울러 CRISPR 기반 염기교정(Base Editing), 프라임 편집 등 업그레이드된 편집 기술과 표적 특이성 및 오프타겟 검출에 대한 논의도 활발히 이뤄졌습니다. 세계 최초의 CRISPR 치료제 승인이 임박한 상황에서 (ex. 겸상적혈구빈혈증 치료제 미국 FDA 심사 중), 임상 적용과 규제 동향에 대한 관심이 어느 때보다 높았습니다asgct.org.
• AAV 등 바이러스 벡터: 유전자치료의 대표적 전달수단인 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 관련 연구도 집중되었습니다. 지난 몇 년간 나타난 면역반응 문제를 해결하기 위한 캡시드 단백질 개량, 혈청형 변형, 저면역원성 벡터 설계 등이 발표되었고, 대용량 유전자 탑재를 위한 고용량 벡터 연구도 공유되었습니다. 특히 앞서 언급한 DMD 편집 치료처럼 AAV 벡터를 통한 대형 유전자가위 전달 사례genengnews.com가 현실화되면서, AAV의 임상적용 범위가 확대되고 있습니다. FDA와 ASGCT가 공동으로 AAV 면역반응에 대한 포럼을 개최하는 등(AAV에 대한 체내 면역반응 극복) 규제기관도 적극 논의에 참여하고 있습니다. 이에 더해 레트로바이러스, 렌티바이러스 기반의 새로운 벡터 시스템이나 인핸서/프롬وتر 최적화 연구도 소개되어, 유전자전달 효율과 안정성을 높이기 위한 다양한 접근법이 논의되었습니다.
• LNP 등 비바이러스 전달기술: 한편 **지질나노입자(LNP)**와 고분자 나노입자 같은 비바이러스성 전달 플랫폼도 차세대 유전자치료의 게임체인저로 주목받았습니다. mRNA 백신의 성공 이후, LNP 기술을 유전자치료제 분야에 접목하려는 시도가 늘고 있으며, 인벤티지랩이 공개한 IVL-진플루이딕 플랫폼이 그 대표적인 사례입니다pharm.edaily.co.kr. LNP를 이용하면 체내(in vivo) 유전자전달이나 유전자교정 도구 전달이 가능하므로, AAV의 한계(면역원성, 용량 제한 등)를 극복할 대안으로 각광받고 있습니다. 이번 학회에서는 새로운 LNP 제형 개발, 조직 특이적 타깃팅 LNP 등의 연구성과와 더불어, LNP 제조 공정의 자동화 및 대량생산을 위한 기술 (예: 인벤티지랩의 HandyGene 장비)도 소개되었습니다pharm.edaily.co.kr. 이러한 비바이러스 플랫폼의 발전은 향후 in vivo 유전자치료의 상용화를 가속화할 중요한 트렌드로 평가됩니다.
• CAR-T 및 세포치료제 발전: CAR-T 세포치료제 분야는 여전히 혁신이 계속되고 있으며, 이번 학회에서는 차세대 CAR-T와 동종 공여(off-the-shelf) 세포치료 플랫폼이 큰 관심을 모았습니다. 미국 Fate Therapeutics사는 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 동종 CAR-T 제품에 대한 5건의 연구 결과를 발표했는데, 전처치 화학요법 없이도 암/자가면역질환을 치료할 수 있는 “off-the-shelf CAR-T” 임상 데이터가 공개되어 주목받았습니다stocktitan.net. 이 접근법은 건강한 공여자 세포로부터 만든 iPSC에서 CAR-T를 대량 생산함으로써, 환자 맞춤 제조 없이 즉시 사용 가능한 CAR-T를 제공하는 것입니다. 발표에 따르면, iPSC-CAR-T로 고형암과 자가면역질환을 표적하는 동종 세포치료제를 개발 중이며, 부작용을 최소화하면서 항암 효과를 나타내는 초기 결과들이 보고되었습니다stocktitan.net. 또한 Century Therapeutics 등 여러 기업이 iPSC 유래 CAR-NK/T 세포로 재발성 암 치료 임상을 진행 중인 현황이 공유되었고, Allogene, Caribou 등 알로제닉 CAR-T 선도 기업들의 임상 업데이트도 소개되었습니다.
• 특히 주목되는 것은 CAR-T의 적용 영역 확대입니다. 기존 혈액암 중심에서 고형암 표적 CAR-T (이중특이성 CAR, 국소 투여 CAR 등) 연구가 두드러졌고, in vivo CAR-T(환자 몸속에서 직접 T세포를 재프로그래밍) 같은 혁신적 개념도 논의되었습니다biopharminternational.com. 아울러 CAR-T 외에 CAR-NK(동종 NK세포 치료)도 임상 성과를 내고 있어, 앞서 언급한 Artiva/GC셀의 NK세포치료 사례처럼 다양한 면역세포 플랫폼이 경쟁적으로 발전하고 있습니다biospace.com.
• 유도만능줄기세포(iPSC) 기술: iPSC는 앞서 언급한 동종 세포치료의 기반일 뿐만 아니라, 재생의료 분야 연구도 돋보였습니다. 예를 들어 iPSC로부터 심근세포, 신경세포 등을 분화시켜 손상된 조직을 대체하거나, iPSC 유래 세포에 유전자 교정을 적용해 난치병 모델을 치료하는 전임상 연구들이 발표되었습니다. 국내에서도 차바이오텍 등이 줄기세포 라이브러리를 보유하며 난치질환 치료 연구를 해온 만큼thefirstmedia.net, iPSC를 활용한 맞춤 세포치료제 개발 동향은 한국 연구진에게도 시사점을 주었습니다.

관련 기술 상업화 및 임상 진전 동향

유전자∙세포치료 기술의 상업화는 최근 눈부신 속도로 진행되고 있습니다. 2023년 한 해에도 여러 획기적 승인 사례와 임상 진전이 있었으며, 2025년 현재 그 흐름이 이어지고 있습니다:

• 승인 및 후기 임상 동향: 2023년에는 **헴제닉스(Hemgenix)**가 혈우병 B 치료 유전자치료제로 EU와 영국에서 승인되고, 미국 FDA에서도 심사를 거치는 등 큰 진전을 이루었습니다asgct.org. 또한 세계 최초의 CRISPR 기반 치료제가 등장하여 화제가 되었는데, 겸상적혈구빈혈증 유전자치료제인 **Casgevy(카스제비)**와 **Lyfgenia(리프제니아)**가 2023년 말 미국 FDA 자문 절차를 통과하며 승인을 눈앞에 두었습니다asgct.org. 이 중 Casgevy는 CRISPR 유전자가위로 편집된 세포치료제로, 미국에서 최초로 승인된 CRISPR 치료제가 될 것으로 기대되었습니다asgct.org. 또한 2023년에는 미국에서 듀시엔 근디스트로피 유전자치료제 (Sarepta사 SRP-9001, 상품명 엘레비드이스)도 가속 승인을 받아, 소아 근디스트로피 환자에게 최초로 유전자치료 옵션을 제공하게 되었습니다. 이러한 연이은 승인들은 유전자치료가 드디어 임상 현실로 접어들었음을 보여줍니다.
• 임상 파이프라인 규모: 전 세계 개발 중인 유전자∙세포치료제 파이프라인은 폭발적으로 증가하고 있습니다. ASGCT와 Citeline이 공동 발표한 보고서에 따르면, 2025년 1분기 기준 개발중인 치료제는 총 4,418개에 이르며, 이 중 **유전자치료제(유전자 조작 세포치료 포함)**가 2,154개로 약 **49%**를 차지합니다asgct.org. 비유전자적 세포치료제도 966개(22%)에 달하며, 나머지는 mRNA 등 RNA 치료제가 약 29%를 구성합니다asgct.org. 이는 불과 몇 년 전과 비교해도 크게 확대된 수치로, 연구 단계에서 후기 임상 단계까지 풍부한 파이프라인이 존재함을 의미합니다. 특히 CAR-T를 비롯한 유전자 변형 세포치료제가 여전히 다수를 차지하지만, in vivo 유전자치료, 에피지놈 편집, mRNA 치료 등 신흥 기술들도 고르게 분포하고 있습니다.
• 상업화 및 투자: 기술 성숙에 따라 상업적 움직임도 활발합니다. 글로벌 제약사들은 유망 플랫폼에 대한 **인수합병(M&A)**과 라이선스 계약을 확대하고 있습니다. 국내에서도 삼성, SK 등 대기업이 해외 유전자치료 벤처 투자에 나서는 추세입니다 (삼성은 미국 Jaguar Gene Therapy, Latus Bio 등에 전략투자를 단행하여 관련 기술을 확보 중blog.naver.com). 또한 생산 측면에서 전문 위탁개발생산(CDMO) 기업들의 성장이 두드러집니다. 앞서 소개한 마티카 바이오, 인벤티지랩 같은 업체뿐 아니라, 글로벌 Thermo Fisher(Patheon), Lonza, Samsung Biologics 등도 ASGCT에서 바이러스 벡터 생산, 세포 배양 플랫폼 등을 대대적으로 홍보하며 수주 경쟁을 벌였습니다. 이는 향후 수년 내 다수의 유전자∙세포치료제가 상업화 단계로 진입함에 따라, 대량생산 및 공급망 확보가 중요 이슈로 떠올랐음을 반영합니다.
• 임상 성공과 도전과제: 여러 희망적인 데이터가 보고되는 가운데, 안전성과 접근성에 대한 논의도 지속되었습니다. 예를 들어 AAV 벡터 치료에서 일부 면역부작용 사례, CAR-T 치료의 비용 부담과 재발 이슈 등은 해결해야 할 과제로 지적되었습니다. 이에 대응하여 보다 안전한 벡터 설계, All-in-one 처치 감소 기술(위에서 언급한 무전처치 CAR-T 등stocktitan.net), 비용 절감을 위한 세포 자동화 배양 등이 개발되고 있습니다. 또한 규제 당국과 학계는 환자 접근성을 높이기 위해 승인 절차 간소화, 임상시험 설계 혁신 등에 대해 논의하고 있습니다.

요약하면, ASGCT 2025에서는 유전자∙세포치료 분야의 최신 과학과 더불어 산업적 진화가 한눈에 드러났습니다. CRISPR 유전자가위, AAV/LNP 플랫폼, CAR-T 및 동종 세포치료, iPSC 응용기술 등이 핵심 트렌드로 부각되었고, 다수의 한국 기업들도 이러한 흐름 속에서 존재감을 보였습니다. 아울러 전 세계적으로 임상 파이프라인이 확대되고 첫 CRISPR 치료제 시대가 열리는 등, 상업화가 가속화되고 있음을 확인할 수 있었습니다. 앞으로도 규제 과학의 정립과 제조 기술 혁신을 통해 더 많은 유전자∙세포치료제가 환자들에게 도달할 것으로 기대됩니다.

출처: 공식 학회 자료, 기업 보도자료 및 주요 바이오 전문매체 보도 종합asgct.orgthefirstmedia.netpharm.edaily.co.krhankyung.combiospace.combiospace.comgenengnews.comgenengnews.comstocktitan.netasgct.orgasgct.org 등.